La anemia falciforme es hereditaria, dura toda la vida y es dolorosa. En India se concentra en distritos tribales y del centro del país, y durante mucho tiempo se ha tratado como un problema que hay que manejar más que curar.
En noviembre de 2025, científicos indios anunciaron BIRSA 101: una terapia génica basada en una proteína de edición genética desarrollada en India, concebida como una cura de una sola vez.
Es un logro científico genuino, y todavía no ha tratado a un solo paciente. Las dos mitades de esa frase importan.
Qué es la anemia falciforme
Los glóbulos rojos transportan normalmente el oxígeno con una forma blanda y redonda que se desliza con facilidad por los vasos sanguíneos más pequeños. En la anemia falciforme, un único cambio en el gen de la hemoglobina vuelve algunas células rígidas y curvadas, como una media luna.
Esas células se atascan. Los bloqueos provocan episodios de dolor intenso, daño a los órganos con el tiempo, anemia y una vida más corta. Es hereditaria: un niño desarrolla la enfermedad cuando ambos progenitores transmiten el gen alterado.
Los portadores, que heredan una sola copia, suelen estar sanos y a menudo no lo saben. Por eso el cribado importa tanto como el tratamiento.
Por qué es una prioridad india
En 2023 el gobierno lanzó la Misión Nacional de Eliminación de la Anemia Falciforme desde Shahdol, en Madhya Pradesh, con el objetivo de eliminar la enfermedad como problema de salud pública para 2047 y de cribar a siete crore (unos 70 millones) de personas de 0 a 40 años en los distritos más afectados.
En julio de 2025 se había cribado a más de 6 crore (unos 60 millones) de personas en 17 estados. En unas 2,15 lakh (unas 215.000) se confirmó la enfermedad y unas 16,7 lakh (unos 1,67 millones) resultaron ser portadoras.
La carga recae con fuerza sobre las comunidades tribales de estados como Madhya Pradesh, Chhattisgarh, Jharkhand, Gujarat, Odisha y Maharashtra, donde el acceso a atención especializada suele ser más difícil.
Qué hace realmente una terapia génica
CRISPR es una manera de hacer un cambio preciso en un lugar elegido del genoma. Se describe a menudo como editar un texto: encontrar la secuencia, cortar y dejar que la célula repare la rotura de un modo que cambie el comportamiento de un gen.
Para la anemia falciforme, el enfoque consiste en tomar las propias células madre formadoras de sangre del paciente, editarlas fuera del cuerpo y devolverlas. Las células editadas producen entonces hemoglobina sana.
Como el cambio está en las propias células del paciente, se administra una sola vez en lugar de tomarse de por vida. Eso es lo que la convierte en candidata a una cura más que a un tratamiento, y también por lo que es exigente, ya que el paciente necesita atención hospitalaria de nivel de trasplante.
BIRSA 101
BIRSA 101 fue anunciada el 19 de noviembre de 2025 por el ministro de Estado de Ciencia y Tecnología, y se desarrolló en el Instituto de Genómica y Biología Integrativa del CSIR (CSIR-IGIB), en Delhi.
Lleva el nombre de Bhagwan Birsa Munda, el líder tribal y luchador por la libertad, cuyo 150.º aniversario de nacimiento se conmemoró aquel año: un guiño deliberado a las comunidades a las que la enfermedad afecta más.
CSIR-IGIB firmó un acuerdo de transferencia de tecnología con el Serum Institute of India para fabricarla, con ensayos clínicos planeados junto con AIIMS Delhi.
La parte que es genuinamente propia de India
La mayor parte del trabajo con CRISPR en el mundo usa Cas9 de la bacteria Streptococcus pyogenes, conocida como SpCas9, que arrastra una maraña de patentes extranjeras y tarifas de licencia.
CSIR-IGIB trabaja en cambio con FnCas9, de otra bacteria, Francisella novicida. Sus científicos rediseñaron esa proteína y publicaron el resultado en Nature Communications en 2024: variantes que llaman enFnCas9 y de las que se informa que igualan o superan a SpCas9 en precisión, además de poder alcanzar muchos más sitios del genoma.
Este es el punto estratégico. Una proteína de edición hecha en India significa que una terapia india no se construye sobre la licencia de otro, lo que explica en gran parte por qué el coste podría bajar.
La cuestión del coste
Las terapias CRISPR aprobadas para la anemia falciforme en el extranjero tienen un precio de aproximadamente ₹20–25 crore (unos 200–250 millones de rupias) por paciente, lo que las sitúa fuera de cualquier presupuesto sanitario indio realista.
Las estimaciones comunicadas para la versión india son de unos ₹50 lakh (unos 5 millones de rupias): una reducción de cerca del 97 por ciento, y aun así una suma enorme para las familias más afectadas.
El coste de la proteína de edición es solo una parte de la factura. La estancia hospitalaria, la quimioterapia previa a la infusión, los laboratorios especializados y el seguimiento también suman.
Lo que todavía no ha ocurrido
Conviene ser exactos sobre en qué punto está esto, porque los anuncios de este tipo se sobreinterpretan con facilidad.
Las etapas entre un resultado de laboratorio y un paciente curado:
- Editor genético construido
- Terapia diseñada
- Socio de fabricación
- Ensayos clínicos
- Aprobación regulatoria
- Llegada a los pacientes
Las tres primeras han ocurrido. Las demás no. Los informes sitúan el inicio de los ensayos clínicos en 2026 o 2027, con participantes que se esperan de Madhya Pradesh, Chhattisgarh y Jharkhand; las fechas que aparecen en la información pública no coinciden, y aún no existen resultados.
Los ensayos llevan años, y una terapia que funciona en un ensayo todavía tiene que llegar a la gente. Una cura de una sola vez necesita centros capaces de extraer células madre, administrar quimioterapia, infundir las células editadas y hacer el seguimiento posterior de los pacientes. Esos centros se concentran en las grandes ciudades, no en los distritos donde se concentra la enfermedad.
Nada de esto reduce el logro. India ha construido un editor genético propio y lo ha dirigido a una enfermedad que afecta sobre todo a su propia población, en lugar de esperar a licenciar el de otro.
Por ahora, lo que salva vidas en esos distritos sigue siendo lo corriente: el cribado, el asesoramiento antes del matrimonio y del parto, la hidroxiurea, el control del dolor y la transfusión de sangre.
Una cura que existe no es lo mismo que una cura a la que la gente pueda llegar. India ha construido ahora la primera mitad, en sus propios laboratorios, y le ha dado el nombre de un hombre que murió luchando por las comunidades a las que pretende salvar.
Fuentes y lecturas adicionales
- PIB: el ministro de la Unión presenta la primera terapia génica autóctona basada en CRISPR de India para la anemia falciforme — Comunicado oficial sobre la presentación de BIRSA 101 el 19 de noviembre de 2025.
- Nature Communications: variantes de FnCas9 modificadas con flexibilidad de PAM para una edición del genoma y un diagnóstico robustos y ultraprecisos — El artículo revisado por pares de 2024 que describe las variantes enFnCas9 de CSIR-IGIB.
- Business Standard: el Serum Institute y el CSIR firman un acuerdo para producir una terapia génica asequible para la anemia falciforme — El acuerdo de transferencia de tecnología y las estimaciones de coste.
- ORF: BIRSA-101, el camino de India hacia terapias CRISPR asequibles — Análisis de la terapia, sus planes de ensayo y el reto de la distribución.
- PIB: el primer ministro lanza la Misión Nacional de Eliminación de la Anemia Falciforme desde Shahdol — El lanzamiento de la misión en 2023 y su objetivo para 2047.
- Akashvani News: seis crore de personas cribadas en el marco de la misión contra la anemia falciforme — Cifras de julio de 2025: cribados, casos confirmados y portadores.
- CSIR-IGIB: terapia génica — La propia página del instituto sobre su trabajo en terapia génica.