La drépanocytose est héréditaire, dure toute la vie et est douloureuse. En Inde, elle est concentrée dans les districts tribaux et du centre du pays, et elle a longtemps été traitée comme un problème à gérer plutôt qu'à guérir.
En novembre 2025, des scientifiques indiens ont annoncé BIRSA 101 : une thérapie génique reposant sur une protéine d'édition génomique mise au point en Inde, conçue comme une guérison en une seule fois.
C'est une véritable réussite scientifique, et elle n'a encore traité aucun patient. Les deux moitiés de cette phrase comptent.
Ce qu'est la drépanocytose
Les globules rouges transportent normalement l'oxygène sous une forme souple et ronde qui se glisse aisément dans les plus petits vaisseaux sanguins. Dans la drépanocytose, une seule modification du gène de l'hémoglobine rend certaines cellules rigides et incurvées, comme un croissant.
Ces cellules se bloquent. Les obstructions provoquent des épisodes de douleur intense, des atteintes des organes au fil du temps, une anémie et une vie raccourcie. La maladie est héréditaire : un enfant la développe lorsque les deux parents transmettent le gène modifié.
Les porteurs, qui héritent d'une seule copie, sont généralement en bonne santé et souvent ne le savent pas. C'est pourquoi le dépistage compte autant que le traitement.
Pourquoi c'est une priorité indienne
En 2023, le gouvernement a lancé depuis Shahdol, au Madhya Pradesh, la Mission nationale d'élimination de l'anémie falciforme, avec pour objectif d'éliminer la maladie comme problème de santé publique d'ici 2047 et de dépister sept crore (environ 70 millions) de personnes de 0 à 40 ans dans les districts les plus touchés.
En juillet 2025, plus de 6 crore (environ 60 millions) de personnes avaient été dépistées dans 17 États. Environ 2,15 lakh (environ 215 000) avaient une maladie confirmée et environ 16,7 lakh (environ 1,67 million) se sont révélées porteuses.
Le fardeau pèse lourdement sur les communautés tribales d'États comme le Madhya Pradesh, le Chhattisgarh, le Jharkhand, le Gujarat, l'Odisha et le Maharashtra, où l'accès aux soins spécialisés est souvent le plus difficile.
Ce que fait réellement une thérapie génique
CRISPR est une manière d'apporter une modification précise à un endroit choisi du génome. On la décrit souvent comme la correction d'un texte : trouver la séquence, couper, et laisser la cellule réparer la cassure de façon à changer le comportement d'un gène.
Pour la drépanocytose, l'approche consiste à prélever les cellules souches sanguines du patient lui-même, à les modifier hors du corps, puis à les lui restituer. Les cellules modifiées produisent alors une hémoglobine saine.
Comme la modification porte sur les cellules propres du patient, elle est administrée une seule fois au lieu d'être prise à vie. C'est ce qui en fait une candidate à une guérison plutôt qu'à un traitement — et aussi pourquoi elle est exigeante, puisque le patient a besoin de soins hospitaliers de niveau greffe.
BIRSA 101
BIRSA 101 a été annoncée le 19 novembre 2025 par le ministre d'État à la Science et à la Technologie, et mise au point à l'Institut de génomique et de biologie intégrative du CSIR (CSIR-IGIB), à Delhi.
Elle porte le nom de Bhagwan Birsa Munda, le chef tribal et combattant de la liberté, dont le 150e anniversaire de naissance a été commémoré cette année-là — un clin d'œil délibéré aux communautés que la maladie touche le plus.
CSIR-IGIB a signé un accord de transfert de technologie avec le Serum Institute of India pour la fabriquer, des essais cliniques étant prévus avec AIIMS Delhi.
La part qui appartient véritablement à l'Inde
L'essentiel des travaux sur CRISPR dans le monde utilise la Cas9 de la bactérie Streptococcus pyogenes, dite SpCas9, qui traîne un enchevêtrement de brevets étrangers et de redevances de licence.
CSIR-IGIB travaille plutôt avec FnCas9, issue d'une autre bactérie, Francisella novicida. Ses scientifiques ont réingéniéré cette protéine et publié le résultat dans Nature Communications en 2024 : des variantes qu'ils appellent enFnCas9 et dont il est rapporté qu'elles égalent ou dépassent SpCas9 en précision tout en pouvant atteindre bien plus de sites du génome.
C'est là le point stratégique. Une protéine d'édition fabriquée en Inde signifie qu'une thérapie indienne ne se construit pas sur la licence de quelqu'un d'autre, ce qui explique en grande partie pourquoi le coût pourrait baisser.
La question du coût
À l'étranger, les thérapies CRISPR approuvées contre la drépanocytose sont facturées environ ₹20–25 crore (environ 200 à 250 millions de roupies) par patient, ce qui les place hors de portée de tout budget de santé indien réaliste.
Les estimations rapportées pour la version indienne sont d'environ ₹50 lakh (environ 5 millions de roupies) — une réduction d'environ 97 pour cent, et une somme encore énorme pour les familles les plus touchées.
Le coût de la protéine d'édition n'est qu'une partie de la facture. Le séjour hospitalier, la chimiothérapie avant la perfusion, les laboratoires spécialisés et le suivi s'y ajoutent.
Ce qui n'a pas encore eu lieu
Il vaut la peine d'être précis sur l'état des choses, car les annonces de ce genre se prêtent facilement à une lecture excessive.
Les étapes entre un résultat de laboratoire et un patient guéri :
- Éditeur de gènes construit
- Thérapie conçue
- Partenaire de fabrication
- Essais cliniques
- Autorisation réglementaire
- Accès des patients
Les trois premières ont eu lieu. Les autres non. Des rapports situent le début des essais cliniques en 2026 ou 2027, avec des participants attendus du Madhya Pradesh, du Chhattisgarh et du Jharkhand ; les dates données dans la presse ne concordent pas, et aucun résultat n'existe encore.
Les essais prennent des années, et une thérapie qui fonctionne dans un essai doit encore être acheminée. Une guérison en une seule fois exige des centres capables de prélever des cellules souches, d'administrer une chimiothérapie, de perfuser les cellules modifiées et d'assurer ensuite le suivi des patients. Ces centres sont concentrés dans les grandes villes, non dans les districts où la maladie est concentrée.
Rien de cela ne diminue la réussite. L'Inde a construit un éditeur de gènes qui lui est propre et l'a dirigé contre une maladie qui touche surtout sa propre population, au lieu d'attendre d'obtenir la licence de celui d'un autre.
Pour l'instant, ce qui sauve des vies dans ces districts reste ordinaire : le dépistage, le conseil avant le mariage et l'accouchement, l'hydroxyurée, la prise en charge de la douleur et la transfusion sanguine.
Une guérison qui existe n'est pas la même chose qu'une guérison à laquelle les gens peuvent accéder. L'Inde a désormais construit la première moitié, dans ses propres laboratoires, et lui a donné le nom d'un homme mort en se battant pour les communautés qu'elle est censée sauver.
Sources et lectures complémentaires
- PIB : le ministre de l'Union lance la première thérapie génique indigène fondée sur CRISPR de l'Inde contre la drépanocytose — Communiqué officiel sur le lancement de BIRSA 101 le 19 novembre 2025.
- Nature Communications : variantes de FnCas9 modifiées à PAM flexible pour une édition du génome et un diagnostic robustes et ultra-précis — L'article évalué par des pairs de 2024 décrivant les variantes enFnCas9 de CSIR-IGIB.
- Business Standard : le Serum Institute et le CSIR signent un accord pour produire une thérapie génique abordable contre la drépanocytose — L'accord de transfert de technologie et les estimations de coût.
- ORF : BIRSA-101, la voie de l'Inde vers des thérapies CRISPR abordables — Analyse de la thérapie, de ses plans d'essai et du défi de l'acheminement.
- PIB : le Premier ministre lance depuis Shahdol la Mission nationale d'élimination de l'anémie falciforme — Le lancement de la mission en 2023 et son objectif pour 2047.
- Akashvani News : six crore de personnes dépistées dans le cadre de la mission drépanocytose — Chiffres de juillet 2025 : dépistages, cas confirmés et porteurs.
- CSIR-IGIB : thérapie génique — La page de l'institut consacrée à ses travaux de thérapie génique.