مرض الخلايا المنجلية وراثي، يدوم مدى الحياة، ومؤلم. وهو في الهند متمركز في المناطق القبلية وأقاليم وسط الهند، وقد جرى التعامل معه طويلاً كمشكلة تُدار لا كمرض يُشفى.
في نوفمبر 2025 أعلن علماء هنود عن BIRSA 101: علاج جيني مبني على بروتين للتحرير الجيني طُوِّر في الهند، ومقصود به شفاء يُعطى مرة واحدة.
إنه إنجاز علمي حقيقي، وهو لم يعالج حتى الآن مريضاً واحداً. وشطرا هذه الجملة كلاهما مهم.
ما هو مرض الخلايا المنجلية
تحمل كريات الدم الحمراء الأكسجين عادةً في شكل مستدير لَيِّن ينزلق بسهولة عبر أصغر الأوعية الدموية. وفي مرض الخلايا المنجلية، يؤدي تغيّر واحد في الجين المسؤول عن الهيموغلوبين إلى جعل بعض الخلايا صلبة ومنحنية، كالهلال.
تلك الخلايا تَعلَق. والانسدادات تسبّب نوبات ألم شديد، وتلفاً في الأعضاء مع الوقت، وفقر دم، وعمراً أقصر. والمرض وراثي: يصاب الطفل به عندما ينقل كلا الوالدين الجين المتغيّر.
أما حاملو الصفة، الذين يرثون نسخة واحدة، فهم في العادة أصحاء ولا يعلمون بذلك غالباً. ولهذا فإن الفحص المسحي لا يقلّ أهمية عن العلاج.
لماذا هذه أولوية هندية
في 2023 أطلقت الحكومة البعثة الوطنية للقضاء على أنيميا الخلايا المنجلية من شاهدول في ولاية مادهيا براديش، بهدف القضاء على المرض كمشكلة صحة عامة بحلول 2047 وفحص 7 كرور شخص في أعمار 0 إلى 40 في المناطق عالية العبء.
وبحلول يوليو 2025 كان أكثر من 6 كرور شخص قد خضعوا للفحص في 17 ولاية. وتأكّدت إصابة نحو 2.15 لاخ (اللاخ = 100 ألف)، ووُجد أن نحو 16.7 لاخ حاملون للصفة.
ويقع العبء بثقل على المجتمعات القبلية في ولايات مثل مادهيا براديش وتشهاتيسغار وجهارخاند وغوجارات وأوديشا وماهاراشترا، حيث يكون الوصول إلى الرعاية التخصصية هو الأصعب في كثير من الأحيان.
ما يفعله العلاج الجيني فعلاً
CRISPR طريقة لإحداث تغيير دقيق في موضع مختار من الجينوم. وكثيراً ما يوصف بأنه تحرير نص: إيجاد التسلسل، ثم القطع، ثم ترك الخلية تُصلِح الكسر على نحو يغيّر طريقة عمل الجين.
وفي مرض الخلايا المنجلية يقوم النهج على أخذ الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم من المريض نفسه، وتحريرها خارج الجسم، ثم إعادتها. فتنتج الخلايا المحرَّرة هيموغلوبيناً سليماً.
ولأن التغيير يحدث في خلايا المريض نفسه، فإنه يُعطى مرة واحدة لا يُؤخذ مدى الحياة. وهذا ما يجعله مرشحاً لأن يكون شفاءً لا مجرد علاج — وهو أيضاً سبب كونه شديد المتطلبات، إذ يحتاج المريض إلى رعاية مستشفى بمستوى زراعة النقي.
BIRSA 101
أُعلن عن BIRSA 101 في 19 نوفمبر 2025 على لسان وزير الدولة الاتحادي للعلوم والتكنولوجيا، وقد طُوِّر في معهد الجينوم والأحياء التكاملية التابع لـ CSIR (CSIR-IGIB) في دلهي.
وقد سُمّي على اسم Bhagwan Birsa Munda، الزعيم القبلي والمقاتل في سبيل الحرية، الذي أُحييت في تلك السنة الذكرى 150 لميلاده — وهي إشارة مقصودة إلى المجتمعات التي يصيبها المرض أكثر من غيرها.
ووقّع CSIR-IGIB اتفاقية نقل تكنولوجيا مع Serum Institute of India لتصنيعه، مع تجارب سريرية مخطَّط لها بالتعاون مع AIIMS Delhi.
الجزء الهندي الخالص فعلاً
معظم أعمال CRISPR في العالم تستخدم Cas9 من بكتيريا Streptococcus pyogenes، المعروف بـ SpCas9، وهو محمَّل بشبكة كثيفة من براءات الاختراع الأجنبية ورسوم التراخيص.
أما CSIR-IGIB فيعمل بدلاً من ذلك على FnCas9، من بكتيريا مختلفة هي Francisella novicida. وقد أعاد علماؤه هندسة ذلك البروتين ونشروا النتيجة في Nature Communications في 2024: متغيّرات يسمّونها enFnCas9، ويُذكَر أنها تماثل SpCas9 أو تتفوق عليه في الدقة، مع قدرتها على الوصول إلى مواضع في الجينوم أكثر بكثير.
وهذه هي النقطة الاستراتيجية. فوجود بروتين تحرير مصنوع في الهند يعني أن علاجاً هندياً لا يُبنى فوق ترخيص شخص آخر، وهذا جزء كبير من سبب احتمال انخفاض الكلفة.
مسألة الكلفة
علاجات CRISPR المعتمدة لمرض الخلايا المنجلية في الخارج تُسعَّر بنحو 20–25 كرور روبية للمريض الواحد، وهو ما يضعها خارج أي ميزانية صحية هندية واقعية.
والتقديرات المنشورة للنسخة الهندية تدور حول 50 لاخ روبية — أي انخفاض بنحو 97 في المئة، ومع ذلك فهو مبلغ هائل على الأسر الأكثر تأثراً.
وكلفة بروتين التحرير ليست إلا جزءاً من الفاتورة. فالإقامة في المستشفى، والعلاج الكيميائي قبل الحقن، والمختبرات المتخصصة، والمتابعة، كلها تضيف إليها.
ما لم يحدث بعد
يجدر أن نكون دقيقين في وصف الموضع الذي وصل إليه هذا الأمر، لأن إعلانات من هذا النوع يسهل تحميلها أكثر مما تحمل.
المراحل الفاصلة بين نتيجة مختبرية ومريض يُشفى:
- بناء المحرِّر الجيني
- تصميم العلاج
- شريك التصنيع
- التجارب السريرية
- الموافقة التنظيمية
- الإيصال إلى المرضى
الثلاثة الأولى حدثت. والباقي لم يحدث. وتضع التقارير بدء التجارب السريرية في 2026 أو 2027، مع مشاركين يُتوقَّع أن يأتوا من مادهيا براديش وتشهاتيسغار وجهارخاند؛ والتواريخ في التقارير العامة لا تتفق، ولا توجد نتائج بعد.
والتجارب تستغرق سنوات، والعلاج الذي ينجح في تجربة يبقى عليه أن يوصَل إلى الناس. فشفاء يُعطى مرة واحدة يحتاج إلى مراكز قادرة على حصد الخلايا الجذعية، وإعطاء العلاج الكيميائي، وحقن الخلايا المحرَّرة، ومتابعة المرضى بعد ذلك. وتلك المراكز متمركزة في المدن الكبرى، لا في المناطق التي يتمركز فيها المرض.
ولا شيء من هذا يُنقص من الإنجاز. فقد بنت الهند محرِّراً جينياً خاصاً بها ووجّهته إلى مرض يصيب أبناءها في المقام الأول، بدلاً من انتظار ترخيص من غيرها.
وفي الوقت الحاضر، تبقى الأشياء التي تنقذ الأرواح في تلك المناطق هي الأشياء العادية: الفحص المسحي، والمشورة قبل الزواج والولادة، والهيدروكسي يوريا، وتدبير الألم، ونقل الدم.
شفاء موجود ليس هو نفسه شفاء يستطيع الناس الوصول إليه. وقد بنت الهند الآن النصف الأول، في مختبراتها هي، وسمّته على اسم رجل مات مدافعاً عن المجتمعات التي يُقصد به إنقاذها.
المصادر وقراءات إضافية
- PIB: الوزير الاتحادي يطلق أول علاج جيني هندي محلي قائم على CRISPR لمرض الخلايا المنجلية — البيان الرسمي عن إطلاق BIRSA 101 في 19 نوفمبر 2025.
- Nature Communications: متغيّرات FnCas9 المهندسة المرنة تجاه PAM لتحرير وتشخيص جينومي متين وبالغ الدقة — الورقة المحكَّمة لعام 2024 التي تصف متغيّرات enFnCas9 من CSIR-IGIB.
- Business Standard: Serum Institute و CSIR يوقّعان اتفاقاً لإنتاج علاج جيني ميسور لمرض الخلايا المنجلية — اتفاقية نقل التكنولوجيا وتقديرات الكلفة.
- ORF: BIRSA-101، طريق الهند نحو علاجات CRISPR الميسورة — تحليل للعلاج وخطط تجاربه وتحدّي الإيصال.
- PIB: رئيس الوزراء يطلق البعثة الوطنية للقضاء على أنيميا الخلايا المنجلية من شاهدول — إطلاق البعثة في 2023 وهدفها لعام 2047.
- Akashvani News: فحص 6 كرور شخص في إطار بعثة الخلايا المنجلية — أرقام يوليو 2025: الفحوص والحالات المؤكَّدة وحاملو الصفة.
- CSIR-IGIB: العلاج الجيني — صفحة المعهد نفسه عن عمله في العلاج الجيني.