Ang sickle cell disease ay namamana, panghabambuhay at masakit. Sa India, nakakonsentra ito sa mga tribal at sentral-Indian na distrito, at matagal nang itinuring na problemang pangasiwaan kaysa pagalingin.
Noong Nobyembre 2025, inanunsyo ng mga Indian na siyentipiko ang BIRSA 101: isang gene therapy na nakabatay sa isang gene-editing protein na binuo sa India, nilalayong maging isang beses na lunas.
Isa itong tunay na tagumpay sa agham, at hindi pa nito nagamot kahit isang pasyente. Mahalaga ang dalawang kalahati ng pangungusap na iyon.
Ano ang Sickle Cell Disease
Karaniwang nagdadala ng oxygen ang mga pulang selula ng dugo sa malambot at mabilog na hugis na madaling dumulas sa pinakamaliliit na ugat. Sa sickle cell disease, isang pagbabago sa gene ng hemoglobin ang nagpapatigas at nagpapakurba sa ilang selula, tulad ng gasuklay.
Naiipit ang mga selulang iyon. Ang mga baradong ugat ay nagdudulot ng mga pagkakataon ng matinding pananakit, pinsala sa mga organo sa paglipas ng panahon, anemya at pinaikling buhay. Namamana ito: nagkakaroon ng sakit ang bata kapag pareho ang magulang na nagpasa ng binagong gene.
Ang mga carrier, na nagmamana ng isang kopya, ay karaniwang malulusog at madalas hindi alam. Iyan ang dahilan kung bakit kasinghalaga ng paggamot ang screening.
Bakit Prayoridad Ito ng India
Noong 2023, inilunsad ng gobyerno ang National Sickle Cell Anaemia Elimination Mission mula sa Shahdol sa Madhya Pradesh, na may layuning alisin ang sakit bilang problema sa pampublikong kalusugan sa 2047 at i-screen ang pitong crore (70 milyong) katao na may edad 0 hanggang 40 sa mga distritong may mataas na bilang ng kaso.
Pagsapit ng Hulyo 2025, mahigit 6 crore (60 milyong) katao na ang nai-screen sa 17 estado. Mga 2.15 lakh (215,000) ang nakumpirmang may sakit at mga 16.7 lakh (1.67 milyon) ang natuklasang mga carrier.
Mabigat ang pasanin sa mga tribal na komunidad sa mga estado gaya ng Madhya Pradesh, Chhattisgarh, Jharkhand, Gujarat, Odisha at Maharashtra, kung saan madalas pinakamahirap ang pag-abot sa espesyalistang pangangalaga.
Ano ang Talagang Ginagawa ng Gene Therapy
Ang CRISPR ay paraan ng paggawa ng tiyak na pagbabago sa napiling lugar sa genome. Madalas itong ilarawan na parang pag-edit ng teksto: hanapin ang sekwensiya, gupitin, at hayaang kumpunihin ng selula ang pagkakaputol sa paraang nagbabago sa kilos ng isang gene.
Para sa sickle cell disease, ang paraan ay kunin ang sariling blood-forming stem cells ng pasyente, i-edit sa labas ng katawan, at ibalik ang mga ito. Ang mga na-edit na selula ay gumagawa naman ng malusog na hemoglobin.
Dahil nasa sariling selula ng pasyente ang pagbabago, isang beses itong ibinibigay kaysa inihahabambuhay. Iyan ang nagpapagawa rito bilang kandidato para sa lunas at hindi paggamot lamang — at iyan din ang dahilan kung bakit mahirap ito, dahil kailangan ng pasyente ng pangangalaga sa ospital na kasintaas ng pamantayan ng transplant.
BIRSA 101
Inanunsyo ang BIRSA 101 noong 19 Nobyembre 2025 ng Union Minister of State for Science and Technology, at binuo sa CSIR Institute of Genomics and Integrative Biology (CSIR-IGIB) sa Delhi.
Ipinangalan ito kay Bhagwan Birsa Munda, ang tribal na lider at mandirigma para sa kalayaan, na ang ika-150 anibersaryo ng kapanganakan ay ginunita nang taon ding iyon — isang sinadyang pagpupugay sa mga komunidad na pinakatinatamaan ng sakit.
Nagsapirmahan ang CSIR-IGIB ng kasunduan sa paglilipat ng teknolohiya sa Serum Institute of India para gawin ito, at nakaplano ang mga klinikal na pagsubok kasama ang AIIMS Delhi.
Ang Bahaging Tunay na Sarili ng India
Ang karamihan ng gawaing CRISPR sa mundo ay gumagamit ng Cas9 mula sa bakteryang Streptococcus pyogenes, kilala bilang SpCas9, na may kasamang masukal na mga patenteng banyaga at bayad sa lisensya.
Sa halip, FnCas9 ang gamit ng CSIR-IGIB, mula sa ibang bakterya, ang Francisella novicida. Muling inayos ng mga siyentipiko nito ang proteinang iyon at inilathala ang resulta sa Nature Communications noong 2024: mga baryant na tinatawag nilang enFnCas9, na iniulat na katumbas o nakalalampas sa SpCas9 sa kawastuan habang nakakaabot sa mas marami pang lugar sa genome.
Ito ang estratehikong punto. Ang isang Indian na gawang editing protein ay nangangahulugang hindi nakatayo ang Indian therapy sa ibabaw ng lisensya ng iba, at malaking bahagi iyon ng dahilan kung bakit maaaring bumaba ang gastos.
Ang Tanong sa Gastos
Ang mga aprubadong CRISPR therapy para sa sickle cell disease sa ibang bansa ay nagkakahalaga ng humigit-kumulang ₹20–25 crore (mga 200–250 milyong rupee) kada pasyente, na naglalagay sa kanila nang lampas sa anumang makatotohanang badyet sa kalusugan ng India.
Ang mga iniulat na tantiya para sa bersyong Indian ay nasa ₹50 lakh (mga 5 milyong rupee) — isang pagbaba ng mga 97 porsiyento, at napakalaking halaga pa rin para sa mga pamilyang pinakatinatamaan.
Ang halaga ng editing protein ay bahagi lamang ng kabuuang bayarin. Nadadagdag pa ang pananatili sa ospital, chemotherapy bago ang infusion, mga espesyalisadong laboratoryo at ang follow-up.
Ano ang Hindi Pa Nangyari
Mahalagang maging tiyak kung saan nakatayo ito, dahil madaling sobra-sobrang basahin ang mga anunsyong gaya nito.
Ang mga yugto sa pagitan ng resulta sa laboratoryo at ng pasyenteng napagaling:
- Nagawa ang gene editor
- Nadisenyo ang therapy
- Kasosyo sa paggawa
- Mga klinikal na pagsubok
- Pag-apruba ng regulador
- Pagdala sa mga pasyente
Nangyari na ang unang tatlo. Hindi pa ang iba. Inilalagay ng mga ulat ang simula ng mga klinikal na pagsubok sa 2026 o 2027, na inaasahang may mga kalahok mula sa Madhya Pradesh, Chhattisgarh at Jharkhand; hindi magkasundo ang mga petsa sa pampublikong pag-uulat, at wala pa ring resulta.
Tumatagal ng mga taon ang mga pagsubok, at kailangan pa ring maipadala ang therapy na umuubra sa isang pagsubok. Ang isang beses na lunas ay nangangailangan ng mga sentrong kayang mangalap ng stem cells, magbigay ng chemotherapy, mag-infuse ng mga na-edit na selula at subaybayan ang mga pasyente pagkatapos. Nakakonsentra ang mga sentrong iyon sa malalaking lungsod, hindi sa mga distrito kung saan nakakonsentra ang sakit.
Walang anuman dito na nagpapaliit sa tagumpay. Gumawa ang India ng sariling gene editor at itinuon ito sa isang sakit na pangunahing tumatama sa sariling mamamayan, sa halip na maghintay na kumuha ng lisensya sa iba.
Sa ngayon, ang mga bagay na nagliligtas ng buhay sa mga distritong iyon ay nananatiling ang mga ordinaryo: screening, counseling bago ang kasal at panganganak, hydroxyurea, pangangasiwa sa pananakit at pagsasalin ng dugo.
Ang lunas na umiiral ay hindi pareho sa lunas na kayang abutin ng mga tao. Nagawa na ngayon ng India ang unang kalahati, sa sariling mga laboratoryo, at ipinangalan ito sa taong namatay na nakikipaglaban para sa mga komunidad na nilalayon nitong iligtas.
Mga Sanggunian at Karagdagang Pagbabasa
- PIB: Inilunsad ng Union Minister ang unang sariling CRISPR-based gene therapy ng India para sa sickle cell disease — Opisyal na pahayag sa paglulunsad ng BIRSA 101 noong 19 Nobyembre 2025.
- Nature Communications: PAM-flexible engineered FnCas9 variants for robust and ultra-precise genome editing and diagnostics — Ang 2024 peer-reviewed na papel na naglalarawan sa mga baryant na enFnCas9 mula sa CSIR-IGIB.
- Business Standard: Nagkasundo ang Serum Institute at CSIR na gumawa ng abot-kayang gene therapy para sa sickle cell disease — Ang kasunduan sa paglilipat ng teknolohiya at ang mga tantiya sa gastos.
- ORF: BIRSA-101, ang landas ng India tungo sa abot-kayang mga CRISPR therapy — Pagsusuri sa therapy, sa mga plano nitong pagsubok at sa hamon ng pagdala nito sa mga pasyente.
- PIB: Inilunsad ng Punong Ministro ang National Sickle Cell Anaemia Elimination Mission mula sa Shahdol — Ang paglulunsad ng misyon noong 2023 at ang layunin nito para sa 2047.
- Akashvani News: Anim na crore ang nai-screen sa ilalim ng sickle cell mission — Mga bilang sa Hulyo 2025: mga screening, nakumpirmang kaso at mga carrier.
- CSIR-IGIB: Gene therapy — Ang sariling pahina ng instituto tungkol sa gawain nito sa gene therapy.