A doença das células falciformes é hereditária, dura toda a vida e é dolorosa. Na Índia concentra-se nos distritos tribais e do centro do país, e durante muito tempo foi tratada como um problema a gerir e não a curar.
Em novembro de 2025, cientistas indianos anunciaram a BIRSA 101: uma terapia génica construída sobre uma proteína de edição genética desenvolvida na Índia, pensada como cura administrada uma única vez.
É uma conquista científica genuína e ainda não tratou um único doente. As duas metades desta frase importam.
O que é a doença das células falciformes
Os glóbulos vermelhos transportam normalmente oxigénio com uma forma redonda e flexível, que passa com facilidade pelos vasos sanguíneos mais pequenos. Na doença das células falciformes, uma única alteração no gene da hemoglobina torna algumas células rígidas e curvas, como um crescente.
Essas células ficam presas. As obstruções causam episódios de dor intensa, danos nos órgãos ao longo do tempo, anemia e uma vida mais curta. A doença é hereditária: uma criança desenvolve-a quando ambos os progenitores transmitem o gene alterado.
Os portadores, que herdam uma só cópia, são habitualmente saudáveis e muitas vezes não o sabem. É por isso que o rastreio importa tanto como o tratamento.
Por que razão esta é uma prioridade indiana
Em 2023 o governo lançou a Missão Nacional de Eliminação da Anemia das Células Falciformes em Shahdol, no Madhya Pradesh, com o objetivo de eliminar a doença como problema de saúde pública até 2047 e de rastrear 7 crore de pessoas (cerca de 70 milhões) com idades entre os 0 e os 40 anos nos distritos mais afetados.
Até julho de 2025 tinham sido rastreadas mais de 6 crore de pessoas (cerca de 60 milhões) em 17 estados. Cerca de 2,15 lakh (cerca de 215 mil) tinham a doença confirmada e cerca de 16,7 lakh (cerca de 1,67 milhões) foram identificadas como portadoras.
O peso da doença recai sobretudo nas comunidades tribais de estados como Madhya Pradesh, Chhattisgarh, Jharkhand, Gujarate, Odisha e Maharashtra, onde o acesso a cuidados especializados é muitas vezes mais difícil.
O que uma terapia génica faz de facto
O CRISPR é uma forma de fazer uma alteração precisa num local escolhido do genoma. É muitas vezes descrito como editar um texto: encontrar a sequência, cortar e deixar a célula reparar a quebra de um modo que muda o comportamento de um gene.
Na doença das células falciformes, a abordagem consiste em retirar as próprias células-tronco formadoras de sangue do doente, editá-las fora do corpo e devolvê-las. As células editadas passam então a produzir hemoglobina saudável.
Como a alteração é feita nas células do próprio doente, é administrada uma única vez em vez de tomada para toda a vida. É isso que a torna candidata a cura e não a tratamento — e também o que a torna exigente, pois o doente precisa de cuidados hospitalares ao nível de um transplante.
BIRSA 101
A BIRSA 101 foi anunciada a 19 de novembro de 2025 pelo Ministro de Estado da União para a Ciência e a Tecnologia, e desenvolvida no CSIR Institute of Genomics and Integrative Biology (CSIR-IGIB), em Deli.
Tem o nome de Bhagwan Birsa Munda, líder tribal e combatente pela liberdade, cujo 150.º aniversário do nascimento foi assinalado nesse ano — uma referência deliberada às comunidades que a doença mais afeta.
O CSIR-IGIB assinou um acordo de transferência de tecnologia com o Serum Institute of India para o fabrico, estando previstos ensaios clínicos com o AIIMS Delhi.
A parte que é genuinamente da Índia
A maior parte do trabalho com CRISPR em todo o mundo usa a Cas9 da bactéria Streptococcus pyogenes, conhecida como SpCas9, sobre a qual pesa um emaranhado de patentes estrangeiras e de taxas de licenciamento.
O CSIR-IGIB trabalha em vez disso com a FnCas9, de outra bactéria, a Francisella novicida. Os seus cientistas reengenheiraram essa proteína e publicaram o resultado na Nature Communications em 2024: variantes a que dão o nome de enFnCas9 e que, segundo o relatado, igualam ou superam a SpCas9 em precisão, podendo ao mesmo tempo alcançar muito mais locais do genoma.
É este o ponto estratégico. Uma proteína de edição feita na Índia significa que uma terapia indiana não é construída sobre a licença de outra pessoa, o que explica em boa parte por que razão o custo poderá descer.
A questão do custo
As terapias CRISPR aprovadas no estrangeiro para a doença das células falciformes têm um preço de cerca de 20 a 25 crore de rupias por doente, o que as coloca fora do alcance de qualquer orçamento de saúde indiano realista.
As estimativas relatadas para a versão indiana rondam os 50 lakh de rupias (cerca de 5 milhões de rupias) — uma redução de cerca de 97 por cento, e ainda assim uma soma enorme para as famílias mais afetadas.
O custo da proteína de edição é apenas parte da conta. O internamento hospitalar, a quimioterapia antes da infusão, os laboratórios especializados e o seguimento acrescentam-se a ele.
O que ainda não aconteceu
Vale a pena ser exato quanto ao ponto em que isto se encontra, porque anúncios deste tipo são lidos com facilidade como mais do que são.
As etapas entre um resultado de laboratório e um doente curado:
- Editor genético construído
- Terapia concebida
- Parceiro de fabrico
- Ensaios clínicos
- Aprovação regulamentar
- Chegada aos doentes
As três primeiras aconteceram. As restantes não. Há relatos que situam o início dos ensaios clínicos em 2026 ou 2027, com participantes esperados do Madhya Pradesh, do Chhattisgarh e do Jharkhand; as datas nos relatos públicos não coincidem e ainda não existem resultados.
Os ensaios levam anos, e uma terapia que funciona num ensaio ainda tem de chegar aos doentes. Uma cura administrada uma única vez exige centros capazes de recolher células-tronco, administrar quimioterapia, infundir as células editadas e acompanhar os doentes depois. Esses centros concentram-se nas grandes cidades, não nos distritos onde a doença se concentra.
Nada disto diminui a conquista. A Índia construiu um editor genético seu e apontou-o a uma doença que afeta sobretudo o seu próprio povo, em vez de esperar para licenciar o de outros.
Por agora, o que salva vidas naqueles distritos continua a ser o que há de mais comum: rastreio, aconselhamento antes do casamento e do nascimento, hidroxiureia, controlo da dor e transfusão de sangue.
Uma cura que existe não é o mesmo que uma cura a que as pessoas conseguem chegar. A Índia construiu agora a primeira metade, nos seus próprios laboratórios, e deu-lhe o nome de um homem que morreu a lutar pelas comunidades que ela se destina a salvar.
Fontes e leitura adicional
- PIB: Ministro da União lança a primeira terapia génica indígena da Índia baseada em CRISPR para a doença das células falciformes — Comunicado oficial sobre o lançamento da BIRSA 101 a 19 de novembro de 2025.
- Nature Communications: PAM-flexible engineered FnCas9 variants for robust and ultra-precise genome editing and diagnostics — O artigo revisto por pares de 2024 que descreve as variantes enFnCas9 do CSIR-IGIB.
- Business Standard: Serum Institute e CSIR assinam acordo para produzir uma terapia génica acessível para a doença das células falciformes — O acordo de transferência de tecnologia e as estimativas de custo.
- ORF: BIRSA-101, o caminho da Índia para terapias CRISPR acessíveis — Análise da terapia, dos seus planos de ensaio e do desafio de a fazer chegar aos doentes.
- PIB: Primeiro-ministro lança em Shahdol a Missão Nacional de Eliminação da Anemia das Células Falciformes — O lançamento da missão em 2023 e o seu objetivo para 2047.
- Akashvani News: Seis crore de pessoas rastreadas no âmbito da missão das células falciformes — Números de julho de 2025: rastreios, casos confirmados e portadores.
- CSIR-IGIB: Terapia génica — A página do próprio instituto sobre o seu trabalho em terapia génica.